IDBS BlogGepersonaliseerde geneeskunde

IDBS Blog | 31 mei 2023

Garanderen van integriteit en traceerbaarheid van product-, proces- en patiëntgegevens gedurende de gehele biofarmaceutische levenscyclus in het tijdperk van gepersonaliseerde geneeskunde

Gepersonaliseerde geneeskunde

Door David Brick, Senior Directeur Datawetenschap, IDBS

De rol van gegevensintegriteit in gepersonaliseerde geneeskunde

De farmaceutische en biotechnologische ("BioFarmaceutische") industrie is worden geconfronteerd met een groot aantal groeiende uitdagingen, waaronder nieuwe benaderingen om de groei in gepersonaliseerde geneeskunde te ondersteunen, het beheren van externe productie, verstoringen in de toeleveringsketen en nog veel meer. Deze uitdagingen verhogen de kosten, complexiteit en risico's.1

Contractontwikkeling en -productie en contractproductieorganisaties (CDMO's, CMO's) vormen de kern van de toeleveringsketen in de hele biofarmaceutische industrie - kleine en grote moleculen. Naar levensreddende medicijnen op de markt brengenInnovatoren van medicijnen vertrouwen in grote mate op de al bestaande productiesystemen van CDMO's en CMO's, in plaats van het implementeren van interne productie met extra validatievereisten.  

 

Credit voor de video hieronder: Science Channel (2018). Hoe biologische geneesmiddelen worden gemaakt. 

Ondanks de integrale waarde van CDMO's voor geneesmiddeleninnovatie en productie, garanderen gegevensintegriteit in meerdere organisaties blijft een belangrijk probleem en maakt de toeleveringsketen kwetsbaar. Terwijl elke organisatie volgt zijn procedures voor de vangen en beoordeling van elektronisch data, extra procedures moet in plaats om zorgen voor gegevens is veilig verzonden, accuratnetjes en binnen overeengekomen tijd frames. Wanneer de partners zijn met behulp van verschillende gereedschappen en verschillende gegevens structuren, de uitgezonden gegevens moeten getransformeerd - dit moet gebeuren op een manier die zorgt voor gegevens integriteit wordt gehandhaafd en met een proces dat kan worden gevalideerd. Gezamenlijke gegevens bestuur is nodig om de content en context van de gegevens zijn duidelijk begrepen aan beide zijden en naar beheren veranderen naar de gegevens-delen benadering na verloop van tijd. Van cursus, eens de complexiteit van BioPharma producten verhoogtZo ook de hoeveelheid gegenereerde gegevens, verhoogting de moeilijkheid van behoud van dintegriteit van gegevens met inachtneming van de afgesproken tijdschema's.

Bij het werken met CDMO's en GMO'sSponsorbedrijven leveren cruciale informatie om de integriteit en kwaliteity van het geneesmiddel, terwijl max.ihet rendement van de productie proces. Terwijl de contractfabrikant ernaar streeft om producten te leveren die aan die normen voldoen, ze leveren ook proces- en kwaliteitsgegevens terug aan de sponsor. Als de fabrikant in staat is om tijdig een completere dataset te delen, kunnen ze voordelen kunnen halen uit de sponsor'ervaring en kennis van het proces. Hoog delenkwaliteit/Alle partijen hebben baat bij tijdige gegevens met een hoge integriteit. Wanneer daar is geen systeem of faalveilige methode om veilig uitwisselingsgegevens, zoals kan gebeuren zonder afspraken over gegevens uitwisselen of in a eenmalig proces voor technologieoverdrachtbeide innovator van medicijnen en contractfabrikant risico fouten of omissies dat kan invloed hebben op de integriteit, kwaliteit en opbrengst van het geneesmiddel.  We exde uitdagingen van behoud van gegevensintegriteit in de technologieoverdracht proces in meer detail in onze infoblad. Vooruitgang in meer gepersonaliseerde geneeskunde modellenfouten of gegevensintegriteit vragen die de tijdige vrijgave van batches beïnvloeden, kunnen ernstige gevolgen hebben voor de patiënt. 

Ontwikkeling van cellijnen en het kweken van cellen

Problemen met beschikbaarheid van gegevens, dintegriteit van gegevens of toeleveringsketen traceerbaarheid de omvang van de kennis en het vertrouwen van de innovator van het geneesmiddel in het eindproduct beperken en kan de productrelease vertragen. Verder, mvernieuwers van geneesmiddelenmet beperkte gegevenstoegang, niet de vitale ontwikkelings- en productie-informatie kunnen krijgen die nodig is om toekomst innovatie.

Deze kan creëren enorm risicos voor de onderneming om verschillende redenen: 

  1.  Een gebrek aan gegevensintegriteit kan problemen met de regelgeving verergeren, wat kan leiden tot vertragingen bij het goedkeuren of op de markt brengen. 'Registraties die niet tegelijkertijd met de uitvoering van elke belangrijke stap worden bijgehouden, zodat alle stappen duidelijk kunnen worden getraceerd".enhet niet bijhouden van vereiste gegevens". behoren tot de belangrijkste redenen voor een FDA Form 483-uitgifte bij de productie van biologische producten.2 
  2.  Een gebrek aan beschikbaarheid van gegevens en/of problemen met de integriteit van gegevens of zorgen tijdens de ontwikkeling kunnen productlanceringen vertragen terwijl problemen met gegevens worden opgelost. Na de lancering kunnen dataproblemen leiden tot extra kosten en vertragingen bij de procesbewaking, productvrijgave, prestatiebewaking en voortdurende innovatie.
  3.  Er kunnen problemen ontstaan als een patent verloopt - als je samenwerkt met een CDMO of een andere CDMO, kan dat problemen opleveren. CMO Met specifieke processen en instrumenten kan de innovator van het medicijn een uitdaging aangaan bij het reproduceren van het product, terwijl de CDMO of CMO die in het bezit is van de productieworkflow generieke versies van het medicijn kan introduceren tegen lagere prijzen.  

Dese risicos zijn verheven in het tijdperk van gepersonaliseerde geneeskunde met patiëntmonsters, bloed en weefsel om er therapeutica uit af te leiden. De toegevoegde verwerking van geïndividualiseerde batches en de betrokkenheid van niet-identificerend patiëntgegevens neemt toe niet alleen de fijne kneepjes van het productieproces, maar ook de gegevensdimensies die moeten worden vastgelegd, gevolgd en beschikbaar voor analyse. Daarom moet de innovator van een geneesmiddel volledig op de hoogte zijn van de hele BioPharmaceutische productielijn om een naadloze productlancering en succesvol doorlopend patiënt betrokkenheid.  

Gegevensoplossingen opzetten om integriteits- en traceerbaarheidsproblemen op te lossen

De hierboven geschetste problemen doen de vraag rijzen hoe startende biotechnologiebedrijven het beste een flexibele en toch compliant product-, proces- en patiëntgegevensbeheeroplossing kunnen creëren die het hoofd kan bieden aan de dynamische aard van gepersonaliseerde geneeskunde en relevante inzichten kan leveren terwijl ze groeien. Vooruitstrevende bedrijven erkennen de noodzaak om de hele levenscyclus van het product te overzien, van de ontwikkeling of celaferese/verzameling tot de productie en vervolgens de levering aan de patiënt. 

De nadelen van gegevensoplossingen die niet schaalbaar zijn 

De meeste bedrijven beginnen met het vastleggen van belangrijke procesgegevens in MS Excel. Deze aanpak mevoldoet aan hun behoeften totdat ze meer wetenschappers toevoegen die de gegevens verzamelen en meer gebruikers die de gegevens gebruiken. Met meerdere gebruikers en verschillende prioriteiten, wordt het al snel onmogelijk om de integriteit van gegevens te garanderen en traceerbaarheid binnen één combedrijf. Naarmate er externe partners worden toegevoegd, nemen de zorgen over de integriteit van de gegevens toe. nieuwe risico's worden geïntroduceerd als gegevens over meerdere bronnen worden verspreid. Een illustratie hiervan complexe uitwisseling van gegevens over de gehele levenscyclus van het product wordt geïllustreerd in afbeelding 1. 

Een gefragmenteerd en complex softwarelandschap

Om deze risico's aan te pakken en hun gegevens te beheren, vinden veel bedrijven dat Het implementeren van een cloudgebaseerde digitale gegevensbackbone die gebouwd is om de tijdige uitwisseling van informatie tussen de innovator van medicijnen, het CDMO en alle andere partijen die integraal deel uitmaken van de toeleveringsketen te vergemakkelijken, is een kritieke stap om gegevensintegriteit te garanderen en risico's die inherent zijn aan samenwerking te verminderen. 

Wat zijn de ideale kenmerken van een cloudgebaseerd de ruggengraat van digitale gegevens in gepersonaliseerde geneeskunde? 

In het ideale geval is je keuze voor een cloudgebaseerde digitale gegevensbackbot zal hebben de volgende toets functies: 

  1. Flexibiliteit: Oplossingen voor het beheer van product- en procesgegevens moeten flexibel genoeg zijn om verschillende soorten gegevens te kunnen verwerken. Zowel in de O&O- als in de productiefase is er niet alleen input van handmatig gecureerde, papieren gegevens, maar ook van geautomatiseerde high-throughput apparatuur en gegevens die offline in verschillende laboratoria worden gegenereerd. Een geïntegreerde data backbone moet compatibel zijn met handmatige invoer en bulk uploads van data, maar ook met geautomatiseerde extractie uit andere datasystemen en instrumenten.
  2. Veelzijdigheid: Het moet de veelzijdigheid hebben om niet alleen de bestaande gegevenscontext te behouden, maar ook contextualisering en gebruik van gegevens on the fly mogelijk te maken. Als het systeem dynamische gegevensuitwisseling biedt om consistente uitbreiding en wijzigingen in de productdataset te garanderen, opent het deuren naar een meer transparante en op vertrouwen gebaseerde relatie tussen innovators en fabrikanten. Een dergelijke veelzijdigheid is een belangrijke troef, vooral in de gepersonaliseerde geneeskunde. 
  3. Uitbreidbare gegevensdimensionaliteit: Ten slotte, om voorbereid te zijn op de bloeiende petests voor gepersonaliseerde geneeskundersonalized medicine (ook bekend als precisiegeneeskunde) vooruitgang in de levenscyclus, moet de digitale gegevensbackbone patiëntspecifieke gegevens kunnen verwerken, zodat metingen zoals bloedgroep, zuurstofgehalte en leeftijd kunnen worden opgenomen in de dataset en de gegevens van de patiënt.d gecontextualiseerd met de gegevens van het productieproces. 

Valkuilen voor gegevensbeheer die je moet vermijden

Data lakes zonder ingebouwde gegevenscontextualisatie schieten tekort  

Een alternatieve trend die we soms tegenkomen bij opkomend BioPharma startups is de creatie van data lakes of meerhuizen voor gegevensbeheer. Deze tools verzamelen en categoriseren meestal complexe datasets in een tussenliggende dataset. archief. Vaak worden deze oplossingen gebouwd om aan bepaalde bedrijfsbehoeften te voldoen; hmaar, als standalone, deze hulpmiddelen kan de gegevenscontextualisatie en genealogie missen die helpt wetenschappers en kwaliteitsmanagers waardevol inzicht te krijgen van hun proces gegevens. Dit is geen probleem dat zich beperkt tot startups - in groter bedrijven kan deze aanpak de toegang tot gegevens nog complexer maken. IT mei bundelen alle gegevens in één opslagplaats in de hoop dat wetenschappers zo gemakkelijker toegang krijgen tot de gegevens die ze willen en deze gemakkelijker kunnen vinden, maar dit kan leiden tot problemen met de integriteit van gegevens zoals groter opslagplaatsen zijn meer moeilijk navigeren. Hun breedte kan make het moeilijker om ervoor te zorgen dat gebruikers, niet alleen alle van de juiste data, maar ook alleen de juiste data voor dhun analyses.

Ssoftware gebouwd voor het vastleggen en onderhouden van gegevens binnen de productiecontext ondervangt dit probleem door de integratie van nieuwe gegevens samen met de extractie van erfenis gegevens, tegelijkertijd het verstrekken van de gegevens aan gebruikers binnen een vertrouwde structuur; terwijl een veilige cloud-gebaseerde oplossing gegevensaggregatie en verifieerbare transformatie mogelijk maakt voor zowel de innovators als de contractfabrikanten. De combinatie van contextgebaseerde software met een cloud-inheemse architectuur het resultaat kan leveren dat zowel IT en de gebruikers zijn op zoek naar - gebruiker-specifiek toegang naar betrouwbare wetenschappelijke, verwerkings- en kwaliteitsgegevens op een tijdige manier. Ontgrendelen de toets gegevens van een reeks bronnen zorgt ervoor dat de beschikbaarheid van de meest relevante en nuttige procesinformatie om innovatie te stimuleren. 

Ervoor zorgen dat de vereisten voor digitale gegevens worden opgenomen in partnercontracten

Met de instelling van een gecentraliseerd gegevensbeheerplatform voor het verzamelen, analyseren en uitwisselen van kritieke product, proces en patiënt gegevens, opstartens, opkomende en wereldwijd Geneesmiddeleninnovatoren moeten ook de manier verbeteren waarop ze juridische zaken afhandelen met de CDMO. Vanwege de ambiguïteit rond het type en de omvang van de benodigde gegevens, kunnen er discrepanties ontstaan tussen wat de innovator verwacht en wat de CDMO levert. Daarom moeten leverings- en kwaliteitsovereenkomsten niet alleen de specifieke gegevens definiëren die de CDMO met de innovator deelt, maar ook de dynamische aard van de gegevensuitwisseling benadrukken. BijvoorbeeldHet contract moet anticiperen op het feit dat nieuwe kritieke procesparameters (CPP) ontdekt kunnen worden tijdens de productie terwijl het product verfijnd wordt en dat de innovator van het geneesmiddel toegang krijgt tot verbeteringen. Deze overeenkomst moet vanaf het begin worden gesloten, zodat beide partijen flexibiliteit in de ontwikkeling en productie kunnen inbouwen. Met a contractual digitaal gegevensbeheer en bestuur overeenkomstkunnen bedrijven meer controle over hun gegevens vereisten van het CDMO in plaats van alleen te vertrouwen op de standaardpraktijken van het CDMO; terwijl ze ook flexibelere hulpmiddelen kunnen bieden omalsy de goedkeuring van noodzakelijke veranderingen. 

Een holistische benadering van gegevensbeheer gedurende de gehele BioPharma-levenscyclus

Terwijl de farmaceutische en biotechnologische industrie evolutie onder externe druk wordt het vermogen om zowel innovatie als de time-to-market te versnellen de kritische succesfactor die de winnaars van de achterblijvers scheidt. Toonaangevend BioPharma bedrijven een strategische en holistische bedrijfsmentaliteit die alle aspecten van de product levenscyclus: van eerste formulering tot IT-systemen en van productie tot marketing. Deze holistische benadering is de enige manier om controle te krijgen over elke stap van de productlevenscyclus. en de basis leggen voor blijvend concurrentievermogen. Cloud-gebaseerd digitale transformatie van gegevensbeheer die een end-to-end, gecontextualiseerd zicht op de hele levenscyclus van het product en de patiënt zullen de hoeksteen van deze stichting.

Een voorbeeld van hoe toets gegevens kunnen worden vastgelegd in een end-to-end contextualiserend kijk op de levenscyclus van het product is geïllustreerd in Figuur 2. 

Een gecentraliseerd gegevensbeheerplatform

 

Over de auteur

David BaksteenDavid heeft meer dan 30 jaar ervaring in consulting, projectmanagement, datamanagement en datawarehousing voor rapportage- en analysetoepassingen. Meer dan 20 van deze jaren heeft hij besteed aan op farmaceutische en biotechnologische productie en procesontwikkeling. Als onderdeel van Skyland Analytics en IDBS heeft David verantwoordelijk geweest voor gegevensbeheer, connectiviteit en het delen van aspecten van PIMS evenals de levering van technische implementatieprojecten. Voordat David bij Skyland Analytics kwam, werkte hij als directeur Professional Services voor Dassault Analytics. Systemen BIOVIA (en haar voorgangers Accelrys en Aegis Analytical) waar hij verantwoordelijk was voor alle implementatieactiviteiten voor Discoverant®, 's werelds toonaangevende informaticasoftware voor Life Science-fabrikanten, en voor de Nexus-componenten voor gegevenstoegang en -aggregatie van het product. Zijn klanten waren meer dan 50 procesontwikkelings- en productiefaciliteiten wereldwijd. David heeft zowel een BSc in toegepaste wiskunde met universitaire onderscheiding als een MSc in statistiek van Carnegie Mellon. 

 

Referenties

  1. McKinsey. (2022). Ontstaan uit ontwrichting: De toekomst van farmaceutische operationele strategie.
  2. FDA. (2022). Inspectieobservaties. Opgehaald van [https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/inspection-references/inspection-observations]
  3. Science Channel. (2018). Hoe biologische geneesmiddelen worden gemaakt. Opgehaald van [https://www.youtube.com/watch?v=_8h1HBDJ__c]

 

Verder lezen

Gids voor celtherapie benadrukt belang van Skyland PIMS

Visie op digitale volwassenheid in de integratie tussen biofabrikanten en partnerorganisaties

Zichtbaarheid van gegevens mogelijk maken in netwerken voor contractproductie

Heb vertrouwen in uw gegevens - Naarmate de biofarmaceutische industrie zich ontwikkelt, moet ook onze gegevensintegriteit verbeteren

Als je deze blogpost leuk vond, bekijk dan onze Blogsectie voor meer van dit soort berichten

Meer nieuws