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Blog IDBS | 31 maggio 2023

Garantire l'integrità e la tracciabilità dei dati relativi a prodotti, processi e pazienti durante l'intero ciclo di vita dei prodotti biofarmaceutici nell'era della medicina personalizzata.

Medicina personalizzata

Di David Brick, Direttore senior, Scienza dei dati, IDBS

Il ruolo dell'integrità dei dati nella medicina personalizzata

Il settore farmaceutico e biotecnologico ("Biofarmaceutico") è La società si trova ad affrontare una moltitudine di sfide crescenti, tra cui nuovi approcci per sostenere la crescita della medicina personalizzata, la gestione della produzione esterna, le interruzioni della catena di fornitura e altro ancora. Queste sfide aumentano i costi, la complessità e il rischio.1

Sviluppo e produzione a contratto e organizzazioni di produzione a contratto (CDMO, CMO) costituiscono il nucleo della catena di approvvigionamento dell'industria biofarmaceutica, sia di piccole che di grandi molecole. A portare sul mercato le scoperte di farmaci salvavitaGli innovatori di farmaci fanno molto affidamento sui sistemi di produzione già consolidati di CDMO e CMO, piuttosto che implementare la produzione interna con requisiti di convalida aggiuntivi.  

 

Credito per il video qui sotto: Science Channel (2018). Come vengono prodotti i farmaci biologici. 

Nonostante il valore integrale delle CDMO per l'innovazione dei farmaci e produzione, garantire integrità dei dati tra più organizzazioni rimane un problema significativo e rende fragile la catena di approvvigionamento. Mentre ogni organizzazione segue le sue procedure per il cattura e revisione di elettronica data, aggiuntivo procedure deve essere in luogo per garantire i dati sono trasmessi in modo sicuro, accuratae all'interno del concordato tempo cornici. Quando il partner sono utilizzando diversi strumenti e dati diversi strutture, il trasmesso i dati devono essere trasformato - questo deve essere fatto in un modo che garantisce i dati l'integrità è mantenuta e con un processo che può essere convalidato. Inoltre, i dati congiunti è necessaria una governance per garantire la conte contesto dei dati sono chiaramente compreso da entrambe le parti e a gestire cambiamento ai dati.condivisione approccio nel tempo. Di corso, uns la complessità di BioPprodotti harma aumentie così anche il volume di dati generati, aumentaing il difficoltà di preservando dintegrità dell'ata rispettando le scadenze concordate.

Quando si lavora con CDMO e OCM, le aziende sponsor forniscono informazioni fondamentali per garantire la integrità e qualitày del farmaco, mentre maxirendimento della produzione di produzione processo. Mentre il produttore a contratto si propone di fornire prodotti che soddisfino tali standard, forniscono anche dati sui processi e sulla qualità allo sponsor. Quando il produttore è in grado di condividere un set di dati più completo in modo tempestivo, può possono ottenere vantaggi dallo sponsor'esperienza e conoscenza del processo. Condivisione di alto livelloqualità/I dati ad alta integrità in modo tempestivo possono essere utili a tutte le parti. Quando non è un sistema o un metodo di sicurezza per in modo sicuro scambio di dati, come potrebbe accadere senza accordi su scambio di dati o in a una tantum processo di trasferimento tecnologico, entrambi innovatore di farmaci e produttore a contratto rischio errori o omissioni che può affliggere l'integrità, la qualità e la resa del farmaco.  Noi esle sfide di mantenere l'integrità dei dati nel trasferimento tecnologico processo in modo più dettagliato nel nostro scheda informativa. Andare avanti in di più medicina personalizzata modelli, errori o integrità dei dati domande che influiscono sul rilascio tempestivo dei lotti possono avere gravi conseguenze per il paziente. 

Sviluppo di linee cellulari e coltivazione di cellule

Problemi con disponibilità dei dati, dintegrità dell'ata o catena di approvvigionamento tracciabilità limitano la portata della conoscenza e della fiducia che l'innovatore del farmaco ha sul prodotto finale e può ritardare il rilascio del prodotto. Inoltre, mqualsiasi innovatore di farmacicon accesso limitato ai dati, non possono ottenere le informazioni vitali per lo sviluppo e la produzione necessarie a guidare futuro innovazione.

Questo può creare rischio massiccios per l'impresa per diversi motivi: 

  1.  La mancanza di integrità dei dati può esacerbare i problemi normativi che portano a ritardi nell'approvazione o nel time-to-market. 'Le registrazioni non vengono mantenute in concomitanza con l'esecuzione di ogni fase significativa in modo che tutte le fasi possano essere chiaramente tracciate"., e 'mancata tenuta dei registri obbligatori". sono tra i motivi principali per cui viene emesso un modulo 483 dalla FDA nella produzione di biologici.2 
  2.  La mancanza di disponibilità di dati e/o i problemi o le preoccupazioni relative all'integrità dei dati durante lo sviluppo possono ritardare il lancio dei prodotti in attesa di risolvere i problemi relativi ai dati. Dopo il lancio, i problemi relativi ai dati possono comportare costi aggiuntivi e ritardi nel monitoraggio dei processi, nel rilascio dei prodotti, nella sorveglianza delle prestazioni e nell'innovazione continua.
  3.  I problemi possono emergere con la scadenza del brevetto - avendo stretto una collaborazione con un CDMO o un OCM con processi e strumenti specifici, l'innovatore del farmaco può trovarsi di fronte a una sfida nella riproduzione del prodotto, mentre il CDMO o il CMO in possesso del flusso di lavoro di produzione può introdurre versioni generiche del farmaco a prezzi inferiori.  

Ilse rischiosono elevata nell'era della medicina personalizzata coinvolgente campioni di pazienti, sangue e tessuti, per ricavarne farmaci terapeutici. L'aggiunta elaborazione di lotti personalizzati e la coinvolgimento di non identificativo i dati dei pazienti aumentano non solo le complessità del processo di produzione, ma anche il dimensioni dei dati che devono essere acquisite, tracciato e disponibile per analisi. Pertanto, l'innovatore del farmaco deve essere pienamente a conoscenza dell'intera BioPfarmaceutico linea di produzione per garantire il lancio del prodotto e la successo in corso paziente impegno.  

Impostazione di soluzioni di dati per superare i problemi di integrità e tracciabilità

I problemi sopra descritti sollevano la questione di come le aziende biotecnologiche in fase di startup possano creare una soluzione di gestione dei prodotti, dei processi e dei dati dei pazienti flessibile e conforme, in grado di far fronte alla natura dinamica della medicina personalizzata e di fornire informazioni rilevanti durante la crescita. Le aziende lungimiranti riconoscono la necessità di prevedere l'intero ciclo di vita del prodotto, dallo sviluppo o dall'aferesi/raccolta di cellule alla produzione e alla consegna al paziente, il tutto attenuando le complicazioni lungo il percorso. 

Gli svantaggi di soluzioni di dati che non sono scalabili 

La maggior parte delle aziende inizia registrando i dati chiave del processo in MS Excel. Questo approccio misoddisfa le loro esigenze fino a quando non iniziano ad aggiungersi altri scienziati che raccolgono i dati e altri utenti che li consumano. Con più utenti e più priorità diverse, diventa rapidamente impossibile garantire l'integrità dei dati. e tracciabilità all'interno di un singolo comazienda. Con l'aggiunta di partner esterni, le preoccupazioni per l'integrità dei dati aumentano e nuovi rischi vengono introdotti quando i dati vengono distribuiti su più fonti. Un'illustrazione di questo interscambio complesso di dati attraverso il ciclo di vita del prodotto è illustrato nella Figura 1. 

Un panorama software frammentato e complesso

Per affrontare questi rischi e gestire i propri dati, molte aziende trovano che l'implementazione di una dorsale di dati digitali basata su cloud e costruita per facilitare lo scambio tempestivo di informazioni tra l'innovatore del farmaco, il CDMO e tutte le altre parti integranti della catena di fornitura è un passo fondamentale per garantire l'integrità dei dati e ridurre i rischi inerenti alla collaborazione. 

Cosa sono le caratteristiche ideali di un basato su cloud la spina dorsale dei dati digitali nella medicina personalizzata? 

Idealmente, la scelta di un sistema di back up digitale dei dati basato sul cloudosso volontà hanno le seguenti caratteristiche chiave caratteristiche: 

  1. Flessibilità: Le soluzioni per la gestione dei dati di prodotto e di processo devono essere sufficientemente flessibili per accogliere diversi tipi di dati. Sia la fase di ricerca e sviluppo che quella di produzione comprendono input provenienti non solo da dati cartacei e raccolti manualmente, ma anche da apparecchiature automatizzate ad alta produttività e da dati generati offline in vari laboratori. Una dorsale di dati integrata deve essere compatibile con l'inserimento manuale e il caricamento di dati in massa, nonché con l'estrazione automatica da altri sistemi e strumenti di dati.
  2. Versatilità: Deve avere la versatilità necessaria non solo per conservare il contesto dei dati esistenti, ma anche per contestualizzarli e utilizzarli al volo. Quando il sistema fornisce uno scambio dinamico di dati per garantire l'espansione e le modifiche coerenti del set di dati del prodotto, apre le porte a un rapporto più trasparente e basato sulla fiducia tra innovatori e produttori. Questa versatilità è una risorsa fondamentale, soprattutto nella medicina personalizzata. 
  3. Dimensionalità dei dati espandibile: Infine, per essere preparati alla prosperità del petest per la medicina personalizzatai progressi del ciclo di vita della medicina rosonalizzata (nota anche come medicina di precisione), la dorsale dei dati digitali deve essere in grado di gestire i dati specifici del paziente in modo che misure come il gruppo sanguigno, i livelli di ossigeno e l'età possano essere incorporati nel set di dati.d contestualizzati con i dati del processo di produzione. 

Le insidie della gestione dei dati da evitare

I data lake senza contestualizzazione integrata dei dati sono insufficienti  

Una tendenza alternativa che talvolta incontriamo tra emergente BioPharma Le startup sono il creazione di data lake o case sul lago per la gestione dei dati. Questi strumenti di solito raccolgono e categorizzano insiemi di dati complessi in un formato intermedio. deposito. Spesso queste soluzioni sono costruite per soddisfare determinate esigenze aziendali.; however, se standalone, questi strumenti possono mancare della contestualizzazione e della genealogia dei dati che aiutano scienziati e responsabili della qualità ottenere informazioni preziose dai loro processo dati. Non si tratta di un problema che si limita alle sole startup - a più grande Le aziende che adottano questo approccio possono rendere l'accesso ai dati ancora più complesso.. IT può riunire tutti i dati in un unico repository con la speranza di rendere più facile per gli scienziati l'accesso e la ricerca dei dati desiderati, ma questo può portare a problemi di integrità dei dati come più grande repository sono più difficile per navigare. La loro ampiezza può make più difficile per garantire che gli utenti selezionino, non solo tutti di il dati appropriati, ma anche solo il dati appropriati per ile loro analisi.

Software costruiti per acquisire e conservare i dati all'interno del contesto produttivo supera questo problema consentendo il l'integrazione di nuovi dati insieme alla estrazione dell'eredità dati, contemporaneamente fornire i dati agli utenti all'interno di una struttura familiare; mentre una soluzione sicura basata sul cloud consente l'aggregazione dei dati e la loro trasformazione verificabile. sia per gli innovatori che per i produttori a contratto. La combinazione di software basato sul contesto con un nuvola-architettura nativa può fornire il risultato che sia IT e gli utenti cercano - utente-specifico accesso a dati scientifici, di elaborazione e di qualità affidabili e tempestivi. Sblocco il chiave dati da una serie di fonti garantisce la disponibilità delle informazioni di processo più rilevanti e vantaggiose per guidare l'innovazione. 

Assicurarsi che i requisiti dei dati digitali siano inclusi nei contratti con i partner.

Con l'impostazione di una piattaforma centralizzata di gestione dei dati per raccogliere, analizzare e scambiare informazioni critiche. prodotto, processo e paziente dati, startups, emergenti e globale Gli innovatori di farmaci devono anche aggiornare il modo in cui gestiscono le questioni legali con il CDMO. A causa dell'ambiguità intorno il tipo e la dimensione dei dati necessari, potrebbero esserci discrepanze tra ciò che l'innovatore si aspetta e ciò che il CDMO fornisce. Pertanto, gli accordi di fornitura e qualità devono non solo definire i dati specifici che il CDMO condivide con l'innovatore del farmaco, ma anche sottolineare la natura dinamica dello scambio di dati. Per esempioIl contratto deve prevedere che durante la produzione si possano scoprire nuovi parametri critici di processo (CPP), man mano che il prodotto viene perfezionato, e che l'innovatore del farmaco abbia accesso ai miglioramenti. L'accordo deve essere stipulato fin dall'inizio, in modo che entrambe le parti possano prevedere una certa flessibilità nello sviluppo e nella produzione. Con a contrattoual gestione dei dati digitali e la governance accordoLe aziende possono guadagnare di più controllo sui loro dati requisiti dal CDMO piuttosto che affidarsi esclusivamente alle pratiche standard del CDMO; mentre possono anche fornire strumenti più flessibili per semplificaresey l'adozione dei cambiamenti necessari. 

Un approccio olistico alla gestione dei dati lungo tutto il ciclo di vita del biofarmaco

L'industria farmaceutica e biotecnologica sta vivendo una fase di di fronte alle pressioni esterne, la capacità di accelerare sia l'innovazione che il time-to-market diventa il fattore critico di successo che separa i vincitori dai ritardatari. Guida BioPharma aziende avere una visione strategica e olistica mentalità aziendale che comprende tutti gli aspetti della prodotto ciclo di vita: dalla formulazione iniziale ai sistemi IT e dalla produzione al marketing. Questo approccio olistico è l'unico modo per ottenere il controllo in ogni fase del ciclo di vita del prodotto. e costruire le basi per una competitività duratura. Basato sul cloud trasformazione digitale della gestione dei dati che crea un sistema end-to-end, contestualizzato visione dell'intero ciclo di vita del prodotto e del paziente sarà la pietra angolare di questa fondazione.

Un esempio di come chiave i dati possono essere acquisiti in un contestualizzare end-to-endd visione del ciclo di vita del prodotto è illustrato nella Figura 2. 

Una piattaforma di gestione dei dati centralizzata

 

L'autore

David BrickDavid ha più di 30 anni di esperienza in consulenza, project management, gestione dei dati e data warehousing per applicazioni di reporting e analisi. Ha trascorso più di 20 di questi anni concentrandosi su su produzione e sviluppo di processi farmaceutici e biotecnologici. In qualità di membro di Skyland Analytics e IDBS, David ha è stato responsabile di gestione dei dati, connettività e la condivisione di aspetti di PIMS e la realizzazione di progetti di implementazione tecnica. Prima di entrare a far parte di Skyland Analytics, David ha ricoperto il ruolo di Direttore dei Servizi Professionali per Dassault Sistemi BIOVIA (e i suoi predecessori Accelrys e Aegis Analytical) dove ha avuto la responsabilità di tutte le attività di implementazione di Scopritore®, il software informatico leader a livello mondiale per le aziende del settore Life Science, e per i componenti di accesso e aggregazione dati Nexus del prodotto. Tra i suoi clienti figurano più di 50 impianti di sviluppo e produzione di processi in tutto il mondo. David ha conseguito una laurea in matematica applicata con lode e un master in statistica presso la Carnegie Mellon. 

 

Riferimenti

  1. McKinsey. (2022). Emerging from disruption: The future of pharma operations strategy.
  2. FDA. (2022). Inspection observations. Retrieved from [https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/inspection-references/inspection-observations]
  3. Science Channel. (2018). How biologic medicines are made. Retrieved from [https://www.youtube.com/watch?v=_8h1HBDJ__c]

 

Ulteriori letture

La guida alla terapia cellulare evidenzia l'importanza di Skyland PIMS

Visione della maturità digitale nell'integrazione tra produttori biologici e organizzazioni partner

Consentire la visibilità dei dati nelle reti di produzione a contratto

Fiducia nei propri dati - Con il progredire della biofarmaceutica, anche l'integrità dei dati deve essere garantita.

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