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IDBS Blog | 14 octobre 2019

Relever les défis de la R&D sur les thérapies innovantes

Ces dernières années, les thérapies géniques, les thérapies cellulaires modifiées par les gènes et les thérapies cellulaires, connues collectivement sous le nom de "thérapies innovantes", sont rapidement devenues partie intégrante des programmes de R&D de nombreuses sociétés biopharmaceutiques.

C'est ce qu'illustrent certaines des tendances et mesures clés publiées par l'Alliance for Regenerative Medicine (ARM) dans son plus récent rapport sur la médecine régénérative. Rapport trimestriel sur le secteur mondial de la médecine régénérative. Par exemple, plus de 900 entreprises citent aujourd'hui les thérapies innovantes dans leur portefeuille de recherche et développement. Outre plusieurs autorisations récentes de la FDA, plus d'un millier d'essais de thérapies innovantes sont actuellement en cours dans le monde entier, dans toute une série de domaines pathologiques, et nombre d'entre eux présentent des données cliniques prometteuses.

Malgré cette croissance phénoménale de l'intérêt pour les thérapies innovantes, leur développement et leur fabrication posent encore d'importants défis techniques et financiers. Vous avez peut-être vu notre article dans European Pharmaceutical Manufacturer qui décrivait le besoin pressant d'un développement de processus plus rapide et plus efficace et la manière dont la technologie peut y contribuer. Dans ce blog, nous allons développer ce sujet et décrire comment une meilleure utilisation de l'informatique peut soutenir les activités de développement et souligner les attributs clés qu'une plateforme informatique doit posséder afin de répondre aux besoins complexes de toute organisation de R&D sur les thérapies avancées.

Des informations accessibles en temps utile

Le développement d'une nouvelle thérapie avancée nécessite une gamme d'activités de plus en plus diversifiée, réalisée par de multiples équipes de spécialistes. Bien que cela donne une image de plus en plus complexe, la collaboration au sein des équipes et entre elles peut être considérablement simplifiée lorsque tout le monde utilise la même plateforme pour gérer ses données. Cela permet d'éliminer les transferts manuels de données entre les groupes et de rationaliser la communication entre eux.

Lorsque les variables du processus, les analyses en cours de processus et les données de contrôle de la qualité sont toutes gérées en un seul endroit, il devient facile de rassembler toutes les informations et le contexte relatifs à un lot de produits donné. Il est également plus facile de déterminer l'impact de la modification d'un paramètre du processus, tel que les conditions d'incubation, sur les attributs de qualité du produit, tels que le titre ou la pureté.

Une plateforme unique permet également aux organisations d'utiliser un langage commun, comme la terminologie et les unités de mesure, et facilite une approche basée sur des recettes pour la saisie des données de processus. Cela facilite non seulement le transfert de technologie et la mise à l'échelle, mais réduit également l'ambiguïté et garantit que les processus sont répétables et reproductibles.

Lorsque toutes les données relatives aux produits et aux processus sont gérées de manière centralisée, il n'y a qu'un seul point de vérité - les scientifiques n'ont pas besoin de consulter plusieurs systèmes pour trouver les données dont ils ont besoin. Les scientifiques n'ont pas besoin de consulter plusieurs systèmes pour trouver les données dont ils ont besoin. Cela permet une approche "libre-service" des données, c'est-à-dire la possibilité d'accéder à des informations essentielles en temps voulu, plutôt que de devoir courir après des experts pour obtenir des informations qui aideront à prendre des décisions en matière de développement.

Soutenir l'exécution des processus et améliorer la qualité

Si la gestion centralisée de toutes les données relatives aux processus et à la qualité est bénéfique pour toute organisation, elle ne doit pas s'arrêter là. Les systèmes qui ne se contentent pas de capturer des données, mais qui assistent également les scientifiques dans leur travail, offrent la possibilité de réaliser des gains significatifs en termes de capacité et de qualité. Par exemple, les flux de travail des laboratoires peuvent être rationalisés en connectant directement les instruments, tels que les dispositifs de traitement des cellules et l'équipement analytique, ce qui permet de gagner du temps et d'éliminer la transcription manuelle sujette aux erreurs.

Lorsque les données sont saisies au moment de l'exécution du processus, les utilisateurs peuvent également être alertés de problèmes potentiels, tels qu'un paramètre ou un résultat qui se situe en dehors de la plage prévue ou un réactif périmé, ce qui contribue à l'amélioration de la qualité.

Flexibilité et adaptabilité

L'une des caractéristiques de toutes les thérapies innovantes est la rapidité de leur développement. Cela implique le défi de soutenir des processus et des technologies qui sont à la fois innovants et complexes.

De nombreuses méthodes utilisées dans le développement de thérapies avancées évoluent rapidement. Il est donc essentiel qu'une plateforme informatique soit suffisamment adaptable pour intégrer de nouveaux flux de travail et adapter les flux existants.

De même, les thérapies avancées impliquent la création et la gestion d'une série de matériaux différents, tels que les constructions d'ADN et les cellules. Ainsi, une plateforme informatique doit pouvoir gérer une variété de types d'entités moléculaires et cellulaires, chacune avec des propriétés différentes, et avoir la flexibilité d'incorporer des entités complètement nouvelles tout en adhérant aux normes qui décrivent les macromolécules, telles que HELM.

Traçabilité

Lorsque les processus évoluent, il est important de relier un lot de matériaux à la version d'un processus qui a été utilisée pour le générer. Mais le besoin de traçabilité va bien au-delà. En particulier pour les thérapies autologues, où les propres cellules du patient constituent la base du traitement impliquant un processus qui produit effectivement un "lot unique", la capacité de retracer l'emplacement du matériel et sa chaîne de conservation est essentielle.

Plus généralement, il est essentiel de pouvoir gérer et interroger la généalogie des matériaux, depuis leur création jusqu'à leur utilisation, ainsi que les relations entre eux, par exemple entre une lignée cellulaire et la construction d'ADN utilisée pour la générer.

Résumé

Les thérapies avancées représentent une opportunité passionnante à la fois pour l'industrie pharmaceutique et pour les patients. Pour pouvoir soutenir efficacement leur développement, un système informatique doit être suffisamment souple pour s'adapter à un environnement caractérisé par l'évolution des techniques et des processus, tout en garantissant la traçabilité des matériaux et des données. Il doit également aider les scientifiques non seulement en rationalisant leurs flux de travail, mais aussi en leur donnant accès à toutes les données pertinentes dont ils ont besoin pour prendre des décisions opportunes et efficaces.

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